Новые возможности в терапии атипичного гемолитико-уремического синдрома (П.И. Шабалкин)

P.I. Shabalkin

Аннотация


Описанный в середине прошлого века гемолитико-уремический синдром (ГУС) является редким тяжелым заболеванием, развивающимся на фоне кишечной инфекции, вызванной определенными высокопатогенными штаммами Escherichia coli, продуцирующими Шига-токсин. Кроме этого, выделяют и атипичную форму ГУС, для которой характерен худший прогноз. В основе развития атипичного ГУС (аГУС) лежат регуляторные нарушения в системе активации комплимента. В основе развития аГУС лежат как генетические мутации, так и другие патологические механизмы, приводящие к хронической неконтролируемой активации комплемента. Понимание механизмов развития аГУС позволило идентифицировать молекулярные мишени для селективного воздействия на систему комплемента. Появление первого селективного ингибитора альтернативного пути активации комплимента — экулизумаба — открывает новые возможности в терапии аГУС.
Ключевые слова: аГУС, система комплимента, экулизумаб.

Полный текст:

PDF

Литература


Gasser C., Gautier E., Steak A. et al. Hamolytischuramische sindrome: bilaterale nierendrinndennekrosen bei akuten erworbenen hamolytischen anamien. Scweiz Med Wochenschr. 1955; 85 (38–39): 905–9.

Редкие гематологические болезни и синдромы. Под ред. М.А. Волковой. Москва: Практическая медицина. 2011. С. 52–56.

Noris М., Remuzzi G. Atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med. 2009; 361: 1676–87.

Kavanagh D., Goodship T. Atypical hemolytic uremic syndrome. Wolters Kluwer Health Lippincott Williams & Wilkins. 2010. Р. 1065–6251.

Taylor C.M., Machin S., Wigmore S.J. еt al. Clinical practice guidelines for the management of atypical haemolytic uraemic syndrome in the United Kingdom. Br J Haematol. 2010 Jan; 148 (1): 37–47. Epub 2009 Oct 11.

Noris M., Remuzzi G. Hemolytic uremic syndrome. J Am Soc Nephrol. 2005; 16: 1035–1050.

Дядык А.И., Багрий А.Э. и соавт. Послеродовый гемолитико-уремический синдром. Тер. архив. 1994; 66 (10): 42–6.

Sadler J.E., Poncz M. Idiopathic trombotic thrombocytopenic purpura. Ch. 124. Antibody-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura and heparin induced thrombocytopenia. Williams Hematology, 7th edition. McGraw-Hill Medical. 2007. Р. 2031–54.

Peraldi M.N., Masco K., Akposso K. et al. Acute renal failure in the cource of HIV infection: a single-institution retrospective study of ninety-two patients and sixty renal biopsies. Nephrol Dial Trasplant. 1999; 14 (6): 1578–85.

Zuber J. et al. New insights into postrenal transplant hemolytic uremic syndrome. Nat Rev Nephrol. 2010. URL: http://www.nature.com/nrneph/journal/v7/n1/full/nrneph.2010.155.html

Reynolds J.C., Agodoa L.Y., Yuan C.M., Abbott K.C. Thrombotic microangiopathy after renal transplantation in the United States. Am J Kidney Dis. 2003; 42: 1058–1068.

Besdas N., Karpman D. et al. A classification of hemolytic-uremic syndrome and thrombotic thrombocytopenic purpura and related disorders. Kidney Int. 2006; 70 (3): 423–31.

George J.N., Terrell D.R. et al. Lessons learned from Oklahoma thrombotic thrombocytopenic purpurahemolytic uremic syndrome registry. J Clin Apheresis. 2008; 23 (4): 129–37.

Delvaeye M., Noris M. et al. Thrombomodulin mutation in atypical hemolytic-uremic syndrome. N England J Med. 2009; 361 (4): 345–57.

Caprioli J., Noris M., Brioschi S. et al. For the International Registry of Recurrent and Familial HUS/TTP. Genetics of HUS: the impact of MCP, CFH, and IF mutations on clinical presentation, response to treatment, and outcome. Blood. 2006; 108: 1267–1279.

Noris M., Caprioli J., Bresin E. et al. Relative role of genetic complement abnormalities in sporadic and familial aHUS and their impact on clinical phenotype. Clin J Am Soc Nephrol. 2010; 5: 1844–1859.

Fremeaux-Bacchi V., Moulton E.A., Kavanagh D. et al. Genetic and functional analyses of membrane cofactor protein (CD46) mutations in atypical hemolytic uremic syndrome. J Am Soc Nephrol. 2006; 17: 2017–2025.

Saland J.M., Shneider B.L., Bromberg J.S. et al. Successful split liver-kidney transplant for factor H associated hemolytic uremic syndrome. Clin J Am Soc Nephrol. 2009; 4: 201–206.

Brodsky R.A., Young N.S., Antonioli E. et al. Multicenter phase 3 study of the complement inhibitor eculizumab for the treatment of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2008; 111: 1840–7.

Hillmen P. et al. The complement inhibitor eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 2006; 355: 1233–43.

Hillmen P. et al. Effect of the complement inhibitor eculizumab on thromboembolism in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2007; 110 (12): 4123–8.

Loirat C., Babu S. et al. Eculizumab efficacy and safety in patients with atypical hemolytic uremic syndrome (ahus) resistant to plasma exchange/infusion [poster]. Presented at the 16th Congress of European Hematology Association (EHA). London, UK. 2011.

Loirat C., Muus P. et al. A phase ii study of eculizumab in patients with atypical hemolytic uremic syndrome receiving chronic plasma exchange/infusion [poster]. Presented at the 16th Congress of European Hematology Association (EHA). London, UK. 2011.

URL: http://www.soliris.net/ahus/HCP/Clinical_Development.html

URL: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/000791/WC500054208.pdf

URL: http://www.soliris.net/ahus/HCP/Soliris_Safety.html

Gianluigi A. et al. Discontinuation of eculizumab maintenance treatment for atypical hemolytic uremic syndrome: a report of 10 cases. American Journal of Kidney Diseases. 2014; 64 (4): 633–637.


Ссылки

  • На текущий момент ссылки отсутствуют.